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编译者:黄翠发布时间:2020-2-28点击量:20 来源栏目:生物安全科学动态监测快报

10月21日,博德研究所(Broad Institute)刘如谦(David R. Liu)教授在Nature杂志发表题为Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA 的研究论文。该研究开发了一种全新的精准基因编辑工具——先导编辑(Prime Editor),它使用融合了工程逆转录酶的催化受损的Cas9将新的遗传信息直接写入指定的DNA位点,并使用主要编辑向导RNA(pegRNA)进行编程,两者均指定了目标位点并编码所需的编辑。研究人员在人类细胞中进行了175次以上的编辑,包括靶向插入、缺失和所有12种类型的点突变,而无需双链断裂或供体DNA模板(最多插入44个碱基,或删除80个碱基)。先导编辑大大扩展了基因组编辑的范围和能力,并且原则上可以纠正约89%的已知致病性人类遗传变异。作者报告称,这项技术比传统Cas9编辑技术效率更高,副产物更少,脱靶率更低。作者还指出,由于先导编辑是一种新型基因组编辑方法,因此还需要开展进一步的研究来理解其效果,增强其功能。

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