美国国立卫生研究院（NIH）院长Francis Collins医学博士在由美国基因与细胞治疗协会（ASGCT）主办的政策峰会上重申，他支持暂停遗传性基因组编辑。

Collins表示，可遗传或生殖系基因组编辑的未来是“我在NIH工作26年来最重要的公开辩论之一。”

Collins表示，他完全支持CRISPR婴儿在中国出生一周年之际颁布的国际禁令，他说：“我们目前不应该继续前进，并且将来应该非常谨慎。”

Collins指出，2017年美国国家科学院和医学院发表的关于生殖系编辑的两个主要报告和2018年在英国的Nuffield生物伦理学委员会发表了一个观点，即在某些情况下，生殖系编辑在伦理上是可以接受的，尽管在法律上，这在美国是不允许的。

Collins还批评了正在进行的世界卫生组织（WHO）委员会对生殖系编辑的关注，该委员会由前美国食品药品管理局（FDA）专员Peggy Hamburg共同主持，该委员会已将关注扩大到包含体细胞基因组编辑，特别是建立体细胞基因编辑规程的呼吁。Collins表示：“我担心这会分散注意力。”他建议WHO委员会应坚持其最初的使命。

为什么要暂停？

Collins给出了暂停的三个主要原因:安全、医疗和伦理。当前CRISPR-Cas9技术的安全问题是众所周知的。他表示，“我希望我们能有更多机会接触这~婴儿”，以监测他们的健康状况。他承认，鉴于目前两国之间的“政治紧张局势”，这不太可能。

在医学方面，Collins问道，是否存在只有通过生殖系编辑才能满足的医学需求？他表示，在大多数情况下，胚胎植入前基因检测（PGT）将为夫妇提供一个健康的亲生孩子的机会。Collins承认，在一些罕见的情况下（如俄罗斯科学家Denis Rebrikov博士所鉴定的听力丧失夫妇），是不适合使用PGT的。但他表示，“这是非常罕见的情况之一，我认为我们不应该用它来做出错误的科学决定。”

在伦理和法律方面，Collins强调了同意问题、正义和平等机会问题，以及更广泛的哲学和神学问题。“就一项可能改变人类本性的技术进行一次充分知情的社会咨询意味着什么?我们绝不能让我们的技术泯灭了我们的人性。”

Collins在发言之后受到了Jansen基金会主席Neenar Nizar的追问。Nizar患有一种非常罕见的遗传病，叫做詹森病。Nizar是世界上仅有的二十多个患有此病的患者之一，其中包括她的两个儿子，在美国也只有两名成年人。

Collins向她保证，“科学和医学有责任为像她这样的罕见疾病寻找答案”。例如，他自己在NIH的实验室正在研究潜在的体细胞基因编辑疗法针对早衰症，早衰症是一种罕见的遗传性疾病，全球约有200名患者受到影响。

针对Nizar的问题，他表示：“对我来说，为你的病情或一系列其他基因状况进行生殖系编辑是不必要的，因为这将需要你进行体外受精，对于像你这样的显性疾病，并不需要编辑，一半的胚胎就该是正常的。那么，为什么不直接植入那些正常的胚胎呢？我们不需要基因编辑解决方案。”

Collins承认，这种应变方法并不适用于罕见的情况，例如Huntington舞蹈症这样的显性疾病的纯合子，或者由Rebrikov提供生殖系编辑的俄罗斯听力丧失夫妇。Collins表示“这是一个挑战。但这种情况少之又少，我也不知道，作为一个国际社会，我们是否应该在这些例子的基础上，推动产生这些深远影响的事情向前发展。”

正在进行的试验

Collins表示，相比之下，体细胞基因疗法是很长一段时间以来最令人兴奋的进展之一。实际上，医学博士Keith Joung是CRISPR时代前基因组编辑的先驱之一，也是Editas Medicine和Beam Therapeutics等多家公司的联合创始人。Keith指出，目前有30多个以基因组编辑为特色的临床试验正在进行中。超过一半（19个）使用CRISPR编辑，其他具有锌指核酸酶（9个）、TALE核酸酶（5个）或其他平台（2个）。

就疾病领域而言，几乎一半的试验是在肿瘤学（16个）、罕见疾病（8个）、HIV/HPV（7个）、血红蛋白病（5个）和Editas的罕见遗传性失明（Leber先天性黑蒙病）试验构成了其余的。

Collins特别提到了最近在美国启动的第一个镰状细胞病基因组编辑试验，这是一项艰巨的体外方法。Collins表示，“这不是为胆小者准备的，如果我们说要在很多人身上做这件事，那更是无法衡量。我们需要努力进行早期试验，使它们更容易获得，更便宜。”

NIH与Bill and Melinda Gates基金会合作，在未来四年内将投资2亿美元，开发一种经济实惠的基于基因的治疗镰状细胞病和艾滋病的疗法。“我们的目标应该是为那些遭遇疾病最频繁的人群提供治疗，而那不是在美国。”