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什么是基因组编辑? 基因组编辑(Genome Editing)也称“基因编辑”(gene editing),是“使科学家能够改变生物体DNA的系列技术”。这些技术通过在基因组内部目标位置添加、改变或去除遗传物质来编辑DNA。 基因组编辑其实不算新鲜,科学家们早已使用各种技术创造了数十年的遗传修饰生物(GMOs),但这些技术往往缓慢、昂贵且无法安全可靠地用于人类治疗。随着被称为CRISPR-Cas9系统的发现,比现有技术更快、成本更低、更准确的编辑系统应运而生,诸如ZFNs和TALENs系统。CRISPR-Cas9改编自一种天然存在的、保护细胞免受病毒感染的细菌基因组编辑系统,科学家们已经证明CRISPR可通过在预定的靶位点切割DNA在人体细胞中起作用,从而允许科学家插入不同的DNA序列。 (1)基因组编辑的关键优势与应用 基因组编辑的主要作用在于人类健康和疾病治疗,同时还有一些其他方面应用(见表1):它可用于提高农业生产力、食品安全性和食品的营养质量;通过基因组编辑可以使物种更能抵抗疾病和气候变化,也可促进环境保护;此外,利用基因组编辑改进工业生物过程和生物燃料也会产生额外的好处。 (2)基因组编辑技术的作用与局限 目前关于CRISPR的研究主要集中在动物和实验室培养模型上,人类应用领域方面的研究也在逐渐增多。基于CRISPR的治疗方案已在人体中得到了初步应用,它可治疗甚至治愈一些单基因遗传疾病,如囊肿性纤维化、血友病和镰状细胞贫血症。在某些类型的癌症中,针对工程细胞的免疫治疗试验也正在进行。从中期来看,CRISPR可用于降低遗传基础更复杂的其他疾病的总体风险,但许多包括心脏病、糖尿病、神经系统疾病和精神疾病在内的常见疾病虽有数十或数百种已知的遗传风险因素,但往往也受一系列诸如压力、饮食和毒素暴露等环境因素的影响,因而目前这项技术的应用存在一定的局限,不过今后可能会有越来越多的进展。 现行监管与治理框架 围绕人类基因组编辑的监管和治理框架目前分为两个不同类别,即种系编辑框架和体细胞编辑框架。种系编辑是对人类卵子、精子或胚胎的修饰,用于改变尚未出生的人的遗传物质,这种改变可以传递给后代。体细胞编辑则是对诸如肝脏、心脏或大脑等不会传递给后代的细胞遗传物质进行修饰。 (1)种系编辑规范 许多国家都对人类胚胎实验进行了限制,且大多数发达国家都通过了禁止或取消人类种系编辑的法律,包括加拿大、德国、法国、韩国和美国。自1979年以来,美国国立卫生研究院的人类胚胎研究小组一直坚持“14天规则”,即将人类胚胎研究限制在其产生或发育阶段的14天之内。 (2)体细胞编辑框架(不可遗传的遗传变化) 直体细胞编辑的监管程序属于医疗产品的监管范围,并受临床试验过程的约束。 (3)国际治理框架 围绕人类基因组编辑技术的伦理和监管框架,国际上已进行了多次对话。在2016-2018年间,经济合作与发展组织(OECD)的科学技术和创新主任主持了一系列围绕体细胞基因组编辑的国际会议。经合组织成员国政府、科学家、医生、生物伦理学家、民间社会和其他相关人士都共同探讨了技术现状和利益相关者的关注点。会议表明,成员国立法机构和监管机构之间可能需要协调一系列问题,包括: •进行特定基因组编辑可接受的风险程度; •当多方观点未达成一致时,应用哪一方的宗教或文化价值体系来决定什么样的应用可以被接受? •如何将公众意见纳入每个国家的决策过程? •领导者如何确保公众成员有足够的基因知识能够参与决策? 公共目的考量 基因组编辑疗法正处于人类试验的初始阶段,因此其可行性、安全性和影响程度仍然未知。一些关键变量最终将决定基因组编辑技术在未来的使用方式,目前已知的变量包括: •技术可行性——细胞基因编辑是否可以有效地介导成年人的健康结果以及它对于哪些疾病是有效的。 •安全性——受影响者的健康结果及其对基因组编辑的免疫反应。 •所有权和创新——技术是由少数专利持有者拥有并限制其他创新者使用,还是可被广泛拥有和使用。 •可及性——治疗和改进是可供所有人享用还是只有少数人能够负担并使用,以及这种技术在先进经济体和新兴经济体中的可用程度。 •控制——访问权限对所有人开放还是需要专门的许可证才可使用该技术;“生物黑客”、自我实验是否被允许。 (1)短期问题 以下伦理问题对正在进行的研究和临床试验有直接影响: •人类胚胎实验的伦理——人类胚胎实验应以何种限度进行将是各国的持续争议点。公众对人类基因组编辑的看法以及各国家利益相关者的倡导活动之有效性都将影响其结果。 •临床试验——体细胞中人类基因组编辑的临床试验面临与其他形式的医疗产品相同的道德问题,包括获取患者的同意、确保患者的安全、平衡尤其是第一次人体试验的风险与收益等。 在人类健康方面,应用不直接编辑人类DNA的CRISPR技术也存在一些忧虑: •生物安全忧虑——CRISPR技术使得病原体的基因编辑可被广泛实现,但其生物安全威胁评估尚无定论。 •生物多样性忧虑——些饱受推崇的CRISPR“基因驱动”应用,例如通过植入缺陷基因降低携带疟疾的蚊子传播病原体的能力,这可能会对整个生物多样性、农业、粮食安全和气候稳定造成意想不到的后果。 (2)中期问题 当人类基因组编辑技术变得更加先进并可用于医疗领域时,可能会出现一些其他问题,包括: •定价及报销——人类基因组编辑治疗存在价格欺诈的风险以及国家和私人保险公司的差异化报销比,这可能会导致人口健康结果(population health outcomes)的显著差异。 •自主性——如果消费者可以自己动手使用该技术,则可能会出现关于消费者自我管理或实验的安全性问题。自行基因编辑不大可能与临床治疗具有同等的安全性和有效性。 •许可与授权——当一些患者无法在主流医疗环境中获得服务时,他可能会转向未经授权的诊所寻求基因组编辑服务。因此需要许可制度或其他保护措施以确保患者的安全。 (3)长期问题 从长远来看,一旦一项技术变得成熟和普遍,其影响就会变得更加难以预测。人类基因组编辑技术的广泛使用可能会产生严重的社会影响,虽然这些后果在未来很长一段时间内可能不会发生,但在技术发展的初始阶段时刻考虑到这种后果是非常重要的。 •社会不平等——如果基因组编辑被广泛采用且只有特定群体才可享用,社会不平等现象可能会被加剧,国家内部以及发达国家和发展中国家之间的经济鸿沟也将被扩大。 •定向进化——些国家可能会强制进行基因组工程来减少国家医疗保健支出和残疾支出,或为追求某些国家目标(人口智力、种族或民族构成)利用该技术开展优生学(eugenics)项目。 查看详细>>
编译者:黄翠 点击量:46Wellcome网站6月19日发布的一项全球调查显示,世界各地人口对医疗专业人员、科学家和疫苗都有一定程度的信任,但存在一些差距。富裕国家人口对疫苗的不信任程度较高,且对疫苗的不信任程度受文化和个人背景的双重影响。 该调查的样本涵盖来自140多个国家的超过140,000名15岁及以上人士,主要调查结果如下文所示。 高收入国家人口对疫苗持怀疑态度 总体上,80%的人口表示相信疫苗的安全性,90%的人表示已为自己的孩子接种疫苗,但高收入国家人口对疫苗的信任度相对较低。北美仅有72%的人口相信疫苗的安全性,北欧有73%,在欧洲其他地区这个数字甚至更低。而低收入国家孟加拉国和卢旺达信任疫苗的人口比例最高,分别为97%和94%。 调查显示,对于世界上大多数国家和地区而言,对卫生系统、政府和科学家的高信任可转化为对疫苗的高信任,但欧洲的情况较为复杂。在法国,33%的受访者不认同疫苗的安全性,10%的受访者认为儿童不必接种疫苗。 文化及性别差异 该调查的另一个发现显示,近五分之一(19%)的受访者感到自己被排除在科学的好处之外;全球有过半(57%)的受访者表示他们对科学知之甚少。 研究人员还发现,人们对科学的理解存在性别差异:全球范围内,男性相对女性更有可能报告较好的理解水平,其中北欧的性别差异最大,中东和东南亚的差距最小。 资助该报告的Jeremy Farrar博士表示,调查结果揭示了科学与社会之间的某种关系:“无论想法多伟大、新疗法多令人兴奋,它必须被从中受益的人所接受才能发挥作用。疫苗是我们最强大的公共卫生工具之一,要使其发挥最大的效用,我们必须让人们对它充满信心。” 查看详细>>
编译者:黄翠 点击量:49据联合国粮农组织(FAO)官网6月19日报道,粮农组织推出了一项新的筹资载体——AMR多伙伴信托基金(AMR Multi-Partner Trust Fund),用以加快应对全球抗生素耐药(AMR)率上升的问题。 AMR多伙伴信托基金由世界动物卫生组织、世界卫生组织以及联合国粮农组织共同设立,其筹资预期为7000万美元,将用于启动2019-2020年的抗生素耐药性工作计划。 FAO气候和自然资源副总干事Maria Helena Semedo表示:“抗生素是确保粮食安全的必要工具,需要被规范地使用。粮农组织确信AMR多伙伴信托基金的设立将是三大组织努力降低抗生素耐药性的一座重要的里程碑。” 查看详细>>
编译者:黄翠 点击量:46据CARB-X网站报道,CARB-X宣布授予英国牛津药物设计公司(Oxford Drug Design)高达255万美元的资金用于开发一种新型抗生素来治疗革兰氏阴性细菌感染,并有可能追加424万美元的资金。 该公司正在开发抑制氨酰-tRNA合成酶(aaRSs)的药物,此外还开发了一类新的小分子aaRSs抑制剂,可有效抵抗革兰氏阴性ESKAPE病原体。 CARB-X的执行董事JD Outterson表示,CARB-X合作伙伴正在稳步支持创新型抗生素的研究和开发,用以治疗耐药性细菌感染。“我们还需要更多的投资和全球领导力来建立激励措施,确保挽救生命的产品进入市场,进入到需要它们的患者手中。”他说。 查看详细>>
编译者:黄翠 点击量:55据STAT网站6月19日报道,哈佛大学法学院教授Jonathan Zittrain在波士顿举行的一次会议上指出,将人工智能用于医疗服务存在一些严重的问题。 Zittrain认为人们很容易被人工智能的错误结论误导。他在会上展示了一只猫的图像,谷歌算法将其正确地归类为虎斑猫;随后又放映了一张几乎完全相同的猫图像,仅有几个像素发生了变化,谷歌算法却以100%的确定性将屏幕上的图像归类为鳄梨酱。如将此演示放至医疗领域,当算法以100%的信心输出了错误的诊断结果,其严重后果可想而知。 此外,纽约数据与社会研究所的研究员Kadija Ferryman还发现,人工智能可能会延续医疗保健领域存在的一些不平等现象,诸如一种用于识别皮肤癌的算法对皮肤较黑的人效果较差;在精神卫生保健领域,电子病历中保存的数据显示出了对女性和有色人种的偏见。Ferryman认为,数据中的不公平不仅会转化为医疗保健领域的不平等待遇,还可能导致无效护理。她呼吁持续关注人工智能加剧不平等现象的可能性。 查看详细>>
编译者:黄翠 点击量:57我们将如何应对下一次疾病大流行?contagionlive网站于6月18日发布了一篇文章给出了其见解。 面对在美国重新出现的麻疹疫情,面对从刚果民主共和国蔓延到乌干达的埃博拉病毒,以及抗生素耐药性的日益猖獗,文章认为使用我们武器库中的工具至关重要。流行病正以新的方式挑战我们;通过识别,隔离和沟通,我们有更好的机会减轻流行病的传播,也必须为它们做好准备。 生物防御最困难的一个方面是整合新技术以真正发挥作用。每一天,科技都在进步;然而,真正理解这些新工具能够如何促进全球卫生安全事业并防止下一次大规模流行病的发生,是具有挑战性的。In-Q-Tel技术人员副总裁兼BNext副主任Dylan George博士在其生物防御演讲中呼吁使用数据技术和预测来帮助解决下一次流行病问题。 George认为我们需要在疾病大规模爆发(outbreaks)、流行病(epidemics)甚至传染病大流行(pandemics)发生之前,尽早在生态系统和人类病例中采取干预措施,而这正是数据分析的用武之地。如果我们可以用它来预测飓风,那为什么不将它用于预测传染病?预测能力有助于政策的制定,甚至可以在私营部门内做出反应。 同时他也强调目前使用的预测仍然需要大量的工作。为了使其成为更适合流行病爆发决策的工具,需要有更多的资源来进行数据清理、结果可视化和高级分析等等。所有这些都需要时间。而一个棘手的问题是:目前美国的分析人才短缺。据估计,美国缺少140,000-190,000名具有深层分析能力的人来帮助突破大数据的障碍。尽管美国有像Viziflu这样的疾病控制和预防中心的范例能够来帮助改进流感预测的交流沟通,但还是迫切需要以有益的方式来传播关于预测的知识。 正如George所强调的那样,预测结果在疫情准备和响应中将变得越来越普遍,但我们还需要投资于数据清理,高级分析和可视化,来真正帮助缓解下一次流行病甚至大规模流行病的发生。公共卫生、生物防御、医疗保健和数据分析这些部门应该协同工作,以帮助加强预测和数据技术在预防下一次大规模流行病的应用,或者至少给我们足够的时间做好准备,这一点是至关重要的。 查看详细>>
编译者:黄翠 点击量:56据印度英文报纸Deccan Chronicle 6月16日报道,喀拉拉邦此前曾发现一名大学生尼帕病例,由于此后无其他尼帕病例出现,印度卫生官员正在缩减喀拉拉邦的疫情应对措施。 喀拉拉邦卫生部长称,该大学生于6月3日被送往一家私立医院接受诊断治疗,目前病情已得到改善;而其他三位疑似病例也已于6月15日出院,此后再未发现其他尼帕病例。 报道还显示,印度正计划在喀拉拉邦建立一个现代病毒研究所,对从尼帕病毒患者所在地收集的141个果蝠样本的测试也正在进行中。 查看详细>>
编译者:黄翠 点击量:45